Un nou studiu al cercetătorilor de la Massachusetts General Hospital arată că medicamentul Mitapivat este sigur și eficient pentru utilizarea drept tratament al deficituli de piruvat kinază, o afecțiune genetică ce se traduce clinic prin scăderea numărului de eritrocite.
Hanny Al-Samkari, hematolog, cercetător la MGH și profesor de medicină la Harvard, afirmă că anemia asociată cu deficitul de piruvat kinază are drept rezultat simptome precum oboseala cronică, toleranța redusă la efort și capacitatea redusă de concentrare la locul de muncă sau la școală. Conform acestuia, majoritatea pacienților dezvoltă și complicații grave, cum ar fi supraîncărcarea cu fier la nivel hepatic sau cardiac, osteoporoză, afecțiuni ale vezicii biliare și cheaguri de sânge.
Conform doctorului, Metapivat este primul medicament ce tratează deficitul de piruvat kinază, care până acum a fost ținut sub control prin opțiuni precum transfuzia de sânge sau îndepărtarea splinei pacienților ce suferă de această afecțiune. În cadrul studiului ACTIVATE, conceput și condus de doctorul Al-Samkari și colegii săi, un total de 80 de pacienți au fost selectați în mod aleatoriu pentru a primi fie Mitapivat, fie placebo, timp de 24 de săptămâni, obiectivul fiind obținerea unei ameliorări a nivelului hemoglobinei, menținută la cel puțin două dintre evaluările ulterioare programate în săptămânile 16, 20 și 24.
Sursa: Romedic